基因疗法，这项曾被寄予厚望能彻底治愈镰状细胞贫血等罕见疾病的技术，正面临早期投资者撤退的困境。由于部分基因疗法的销售额未达预期，加上高回报领域如肥胖症和癌症治疗的崛起，资金正在加速流出。
行业巨头纷纷退场
过去一年，一些制药巨头已经开始撤离基因疗法领域。辉瑞公司最近停止销售其针对血友病的基因疗法Beqvez，该疗法定价高达每位患者350万美元。曾经市值接近100亿美元的基因疗法先驱Bluebird Bio，上个月也以仅3000万美元的价格被出售给私募股权公司。
融资额大幅缩水
根据DealForma为路透社提供的数据分析，2024年，基因疗法和基因编辑产品的开发商通过39轮风险投资筹集了不到14亿美元。而在2023年，他们通过60笔交易筹集了35亿美元，这比2021年该行业峰值时的82亿美元（122笔交易）下降了57%。
成本问题是关键
安永全球生命科学交易负责人Subin Baral表示，要重新激起投资者对基因疗法的兴趣，需要找到更好、更经济的方式来生产这些复杂的产品。
仍在坚持的企业
不过，也有公司表示将继续进行基因疗法的研究。诺华公司表示，在美国，超过95%患有罕见神经肌肉疾病——脊髓性肌萎缩症的婴儿，现在都接受了其Zolgensma基因疗法的治疗，并且该疗法正在针对年龄较大的儿童进行开发。
Vertex Pharmaceuticals的首席运营官Stuart Arbuckle表示，公司仍在看到镰状细胞贫血症患者开始接受其Casgevy疗法的治疗过程。他表示，该公司之所以追求这项2024年销售额仅为1000万美元的治疗方法，是因为他们相信基因编辑为患有这种衰弱性疾病的人们提供了最佳解决方案。
基因疗法的复杂性
基因疗法是一种一次性过程，通过插入经过修饰的基因来补偿缺陷基因，或改变患者细胞产生蛋白质的方式。这是一个复杂的过程，患者通常需要住院治疗，且保险覆盖范围并不总是明确。
监管机构的支持
美国食品药品监督管理局（FDA）一直支持这些突破性疗法，尽管它们的价格高达数百万美元。
FDA生物制品评估与研究中心主任Peter Marks告诉路透社，他相信包括科学挑战、生产困难和基因疗法在现实世界中的应用等“障碍”将会得到解决。他本月早些时候表示：“我们需要一个简化的监管流程……将其与生产改进结合起来，以降低成本，使其不再具有成本过高的特点。我希望我们有一个团队，在未来几年里继续致力于此。”
安全问题不容忽视
即使在获得批准后，安全问题仍然令人担忧。Sarepta Therapeutics本周表示，一名16岁男孩在接受该公司用于治疗一种罕见肌营养不良症的基因疗法几个月后，死于急性肝功能衰竭。
资金转向减肥药和癌症治疗
与此同时，由于新型高效药物引发了巨大的需求，预计未来几年减肥药物的年销售额将达到1500亿美元。去年，肥胖症治疗吸引了17.5亿美元的风险投资，几乎是2023年总额6.3亿美元的三倍。
总体而言，全球生物制药风险投资从2023年的232亿美元增加到2024年的270亿美元。根据DealForma的数据，癌症仍然是最大的领域，达到103亿美元。
经济和政策困境
与可以大量生产以进行大规模分销的传统药物不同，基因疗法更加个性化，需要专门的设备和细胞处理材料。
波士顿咨询集团生物制药行业负责人Priya Chandran表示：“人们相信基因疗法的前景。投资下降是因为整体经济和政策环境一直存在问题。”
细胞和基因治疗行业的行业贸易组织——再生医学联盟表示，随着新的试验数据出现，预计投资将会重新焕发活力。
ARM发言人Stephen Majors表示：“随着基因疗法管线不断发展以解决患者群体更大的疾病，最大的生物制药公司将继续投资。”
需求疲软与试验失败
辉瑞公司上个月停止销售其用于治疗B型血友病的基因疗法Beqvez时表示，需求疲软。该公司在2023年已经退出了早期基因疗法研究，并且去年在后期试验结果令人失望后，放弃了一种用于治疗肌营养不良症的基因疗法。
Bluebird在美国销售三种基因疗法，包括用于治疗镰状细胞贫血症的Lyfgenia，它与Vertex和CRISPR Therapeutics的Casgevy竞争。
专利悬崖的压力
随着大型制药公司面临畅销药物即将失去市场独占权的压力，昂贵的基因疗法能够提供持续益处，并被患者、医生和保险公司接受的证据变得越来越重要。
摩根士丹利估计，到本十年末，美国大型生物制药公司2025年约1750亿美元的收入（占总收入的35%）将失去专利保护。
安永的Baral表示，各公司“正试图以足够快的速度进行投资，以便他们可以补充其管线，并希望填补这一空白。这些都是资本配置的选择。”
