迪娜·比斯利报道
曾经被寄予厚望、有望彻底治愈镰状细胞贫血等罕见疾病的基因疗法，如今正面临投资降温的困境。由于部分新型疗法的销售额未能达到预期，早期投资者正纷纷转向肥胖症和癌症等回报更高的领域。
过去一年，一些制药企业已经开始撤出基因疗法领域，包括辉瑞公司。辉瑞近期停止销售其针对血友病的基因疗法Beqvez，该疗法定价高达每位患者350万美元。基因疗法领域的先驱企业Bluebird Bio，曾经市值接近100亿美元，上个月却以3000万美元的价格被出售给私募股权公司。
根据DealForma为路透社进行的数据分析显示，2024年，基因疗法和基因编辑产品的开发商通过39轮风险投资筹集了不到14亿美元。2023年，他们通过60笔交易筹集了35亿美元，较2021年该行业122笔交易82亿美元的峰值下降了57%。
安永全球生命科学交易负责人苏宾·巴拉尔表示：“需要找到更好、更便宜的方法来生产这些复杂的产品”，这样才能重新燃起投资者对基因疗法的兴趣。
企业的坚守与探索
尽管面临挑战，诺华等公司表示他们将继续进行基因疗法研究。目前，美国超过95%患有脊髓性肌萎缩症（一种罕见的神经肌肉疾病）的婴儿正在接受其Zolgensma基因疗法的治疗，并且该疗法正在为年龄较大的儿童进行开发。
Vertex Pharmaceuticals的首席运营官斯图尔特·阿巴克尔表示，公司持续看到镰状细胞病患者开始接受其Casgevy疗法的治疗流程。他表示，虽然该疗法在2024年的销售额仅为1000万美元，但公司坚信基因编辑能够为患有这种衰弱性疾病的人们提供最佳的解决方案。
基因疗法面临的挑战
基因疗法是一种一次性的过程，通过插入一个经过改造的基因来补偿缺陷基因，或者改变患者细胞产生蛋白质的方式。这是一个复杂的过程，患者通常需要住院治疗，且保险覆盖范围并不总是明确。
美国食品和药物管理局（FDA）一直支持这些突破性疗法，尽管它们的价格高达数百万美元。
FDA生物制品评估与研究中心主任彼得·马克斯对路透社表示，他有信心解决包括科学挑战、生产困难和基因疗法实际应用等“障碍”。马克斯在本月早些时候表示：“我们需要一个精简的监管流程……结合生产改进，形成一个降低成本的方案，使其不再令人望而却步。我希望我们能有一个团队在未来几年内致力于此。”
即使在获得批准后，安全性问题仍然令人担忧。Sarepta Therapeutics本周表示，一名16岁男孩在接受该公司针对罕见肌营养不良症的基因疗法治疗几个月后，死于急性肝功能衰竭。
资金流向的转变
与此同时，由于新型高效药物引发了巨大的需求，预计减肥药物的年销售额将在未来几年达到1500亿美元。去年，肥胖症治疗领域吸引了17.5亿美元的风险投资，几乎是2023年6.3亿美元的三倍。
总体而言，全球生物制药风险投资从2023年的232亿美元增加到2024年的270亿美元。根据DealForma的数据，癌症仍然是最大的领域，吸引了103亿美元的投资。
经济与政策困境
与可以大量生产以进行大规模分销的传统药物不同，基因疗法更加个性化，需要专门的设备和细胞处理材料。
波士顿咨询集团生物制药行业负责人普里亚·钱德兰表示：“人们相信基因疗法的前景。投资下降是因为整体经济和政策环境一直存在问题。”
细胞和基因治疗行业的行业贸易组织——再生医学联盟表示，随着新的临床试验数据出现，预计投资将重新焕发活力。
ARM发言人斯蒂芬·梅杰斯表示：“随着基因疗法产品线不断发展，以解决更大患者群体的疾病，最大的生物制药公司将继续投资。”
企业的收缩与调整
当辉瑞上个月停止销售其用于B型血友病的基因疗法Beqvez时，该公司表示需求疲软。该公司在2023年已经退出了早期基因疗法研究，去年在晚期临床试验结果令人失望后，放弃了对一种肌肉营养不良症的基因治疗的努力。
Bluebird在美国销售三种基因疗法，包括用于治疗镰状细胞疾病的Lyfgenia，该疗法与Vertex和CRISPR Therapeutics的Casgevy竞争。
辉瑞和Bluebird没有立即回应置评请求。
关键时刻：专利到期与未来投资
随着主要制药公司面临畅销药物市场独占期即将到来的损失，昂贵的基因疗法能够提供持续益处并且能够被患者、医生和保险公司接受的证据变得越来越重要。
摩根士丹利估计，到本十年末，美国大型生物制药公司约1750亿美元的2025年收入（占总收入的35%）将失去专利保护。
安永的巴拉尔表示，各公司“正试图以足够快的速度进行投资，以便能够补充其产品线，并希望能够填补缺口。这些都是资本配置的选择。”
迪娜·比斯利报道; 卡罗琳·休默和比尔·伯克罗特编辑
